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    • 遗传性视网膜疾病也能治,国外基因治疗火了

      时间: 2017-12-20  浏览:次  来自:悦生跨境医疗

      遗传性视网膜疾病导致的眼部视力受损,是一个罕见的遗传性疾病,虽然发病率不高但是以往没有根治的办法,患者从出生就要接受黑暗的世界,而近日传出针对这一罕见疾病的新的治疗方法,基因治疗方法。

      这一新的治疗方法不单单对遗传性视网膜病变疾病有重大意义,对整个遗传疾病也是里程碑式的进展。在未来可能会有更对的罕见疾病能够通过基因治疗痊愈。

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      悦生医疗特别关注此次新的治疗技术批准信息

      Luxturna不需要根据患者做个性化,可以将RPE65基因的正常拷贝直接递送到视网膜细胞来工作。

      Luxturna使用天然存在的腺相关病毒(AAV),这些AAV已经使用重组DNA技术进行了修饰。作为载体将正常人RPE65基因递送至视网膜细胞以恢复视力。

      Luxturna的安全性和有效性是在有41名患者参加的临床试验中确定的。这些患者从4到44岁。所有参与者都具有双等位基因RPE65突变。 

      在31名患者参与的三期研究中,在一年的时间,与对照组相比,接受Luxturna治疗的患者组在低光照水平下完成视力识别的能力显着提高。

      如何接受Luxturna治疗,可以通过悦生医疗联系国外医院进行治疗,治疗周期时间较短一般为6天左右,但是不是所有的视网膜疾病的患者都可以治疗,先在国内进行眼部检查,确认眼部是否具有活的视网膜细胞,此治疗方法费用相较于其他的重症疾病低很多。如果想为视网膜疾病患者带来光明,是一个不错的选择,或者等到此药物引进国内再进行治疗,不过时间不可控制。悦生医疗建议如有经济条件的家庭,可前往国外进行治疗,早治疗效果更佳。

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      标签:   基因治疗