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    • 80%性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)患儿能活到1岁

      时间: 2017-11-05  浏览:次  来自:悦生跨境医疗

      性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)是一种遗传的代谢性疾病,此类疾病的发病率低,但是损害大,会引起多器官损伤及死亡,治疗性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的药物也比较贫乏。今日外国传来一则喜人的消息,国外新药Kanuma在对于性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)婴儿治疗的效果良好,其中80%的患儿通过Kanuma治疗存活超过了1岁,

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      悦生医疗的悦生君为大家介绍一下这款新药:Kanuma(sebelipase alfa)


      Kanuma(sebelipase alfa)是一种创新的酶替代疗法,通过取代缺失的重要溶酶体酸性脂肪酶,减少脂质底物在细胞溶酶体中的积累来解决LAL-D。临床研究中Kanuma的治疗提高了LAL-D婴儿存活率,使婴儿正常发育。在儿童和成人的临床研究中,Kanuma治疗使丙氨酸氨基转移酶(ALT)和肝脏脂肪含量快速显著下降,显著改善脂质参数,并且使其可以通过长期治疗得以维持。接受Kanuma治疗的患者也展现了肝损伤的改善(通过Ishak纤维化阶段评分测量)。目前,Kanuma已经在美国、欧盟和日本获得批准。


      在Kanuma(sebelipase alfa)出现之前,从未有过性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)患儿能够活到1岁,而现在通过Kanuma(sebelipase alfa)治疗后患儿80%能活过1岁,这个重大的突破为科研人员提供了信心,我们相信通过不断的努力能让这些患儿与普通儿童一样健康快乐的成长。